Primer estudio clínico de CRISPR en cáncer

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Se han publicado los resultados del primer estudio clínico con CRISPR en la lucha contra el cáncer. CRISPR-Cas9 es el sistema de edición genética de moda, y que permite modificar de una forma dirigida el gen de interés ya sea escindiendo, o reemplazando la versión mutada por la versión sana.

En este caso, el equipo primero escindió tres genes de linfocitos T con la intención de incrementar la capacidad de estas células de atacar a las células tumorales. Después las células fueron reintroducidas en tres pacientes de unos 60 años con cáncer avanzado cuyo sistema inmune aún estaba activo en la lucha.

El resultado de la intervención

Nueve meses después de la primera inyección con los linfocitos modificados las células reimplantadas seguían siendo funcionales. Además, los científicos pudieron comprobar que es posible hacer múltiples ediciones en un genoma con CRISPR de una forma segura.

Aun así este estudio clínico de CRISPR en cáncer sólo tenía como objetivo demostrar la seguridad del tratamiento. Al final del periodo de seguimiento, dos de los pacientes también recibían tratamientos tumorales suplementarios, mientras que el tercero había muerto por causa de la enfermedad no relacionada con el tratamiento.

Por otro lado, al analizar las células inmunes modificadas se descubrió que en algo menos de 1.5% de células se habían producido cambios no deseados en la secuencia génica. A pesar de lo reducido de estas cifras es importante evaluar las consecuencias que estas ediciones off-target pueden tener a largo plazo sobre los receptores.

Lo más importante de este estudio es que las células no fueron rechazadas por el sistema inmune de los pacientes y no se produjo una respuesta inmune contra las células como ocurrió en los primeros intentos de desarrollar la terapia génica en la década de los 90.

Por todo ello, aunque este primer ensayo clínico puede considerarse un paso adelante en el desarrollo de nuevas terapias génicas para el tratamiento del cáncer, hace falta tiempo para que se conviertan en un estándar de tratamiento dada la necesidad de evaluación de eficacia y seguridad a largo plazo.