CRISPR 2.0, edición genética con precisión incrementada

CRISPR 2.0 precisión incrementada

Si desde unos años CRISPR se ha convertido en la reina de las herramientas de edición moleculares, ahora llega CRISPR 2.0. La llamada edición de bases, que promete incrementar la precisión de la edición del ADN hasta los cambios de base únicos.

Y además, sin necesidad de hacer cortes en el DNA. En dos estudios paralelos en las revistas de mayor impacto mundial, Science y Nature, científicos del MIT y Harvard explican cómo cambiar una base única tanto del ADN como del ARN.

¿Cómo? Modificaron a CRISPR para que reconociera una sola base, además la herramienta de edición enmascara una de las bases del ADN, la adenina (A) para que la célula piense que es una guanina (G) y se repare la otra hebra del ADN para completar el cambio de secuencia. Así un par AT pasa a ser un par GC. Otra herramienta haciendo el cambio a la inversa, de GC a AT, fue empleada por un equipo chino para editar embriones con una mutación que causa anemia.

¿Por qué es ventajoso este cambio de base? Pues porque aproximadamente el 64% de las mutaciones asociadas a enfermedad se deben a mutaciones puntuales por un cambio de base simple, como los que repara CRISPR 2.0.

CRISPR 2.0 precisión de edición incrementada al máximo

La diferencia entre las dos versiones de CRISPR serían que donde una corta y pega, la otra simplemente borra y reescribe. Mientras la primera sería la adecuada para corregir errores grandes, la segunda es la herramienta ideal para arreglar un borrón.

CRISPR 2.0 se ha probado con éxito en células de pacientes con hemocromatosis, una enfermedad del metabolismo del hierro que acaba produciendo complicaciones en el hígado, entre otros. Y también para corregir la mutación que produce la anemia falciforme. En ambos casos, se vió que los efectos colaterales como cortes inespecíficos o edición fuera del objetivo precticamente no ocurrieron, lo que abre la puerta a su uso como terapia génica frente a alguna de las más de 32.000 enfermedades causadas por una mutación puntual del ADN. Una gran noticia, ¿no os parece?

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

*

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.